二、研发
（一）药品研发
1、市场规模
基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。其中，药物发现阶段，主要提供基因靶点筛选和确证、基因功能研究、载体开发、包装及测试等服务（横跨药物发现、临床前研究阶段）；临床前研究阶段，主要提供目的基因动物模型构建（疾病靶点等）、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究等；临床研究阶段，主要提供I-III期临床试验、临床试验现场管理、数据管理与生物统计等服务。
基因疗法针对癌症或者罕见病等重大疾病领域，通过较为短暂的治疗期间提供长期的临床疗效，其定价和准入模式也和传统的药物存在较大的差异。例如已经在我国上市的治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，就是一种基因疗法，但目前定价十分昂贵，因此也没有能进入到我国2020年的国家医保谈判中。数据显示，2016年至2020年，中国基因治疗CRO市场规模从1.75亿元增长至3.13亿元，预计将于2022年增至5.06亿元。
数据来源：Frost&Sullivan、中商产业研究院整理
（二）技术研发
1、基因检测技术
基因检测可以诊断疾病，也可以用于疾病风险的预测。疾病诊断是用基因检测技术检测引起遗传性疾病的突变基因。应用最广泛的基因检测是新生儿遗传性疾病的检测、遗传疾病的诊断和某些常见病的辅助诊断。目前，在我国市场中用于进行基因检测的技术主要分为PCR技术、基因测序技术、FISH技术和基因芯片技术四种。具体如下图所示：
资料来源：中商产业研究院整理
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