中国罕见病患者超过1600万:加大“孤儿药”研发 纳入医保是关键
来源:中商产业研究院 发布日期:2017-01-13 10:39
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根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病,又称“孤儿病”。世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定的差异。目前已知的近7000种罕见病,占人类疾病的10%左右,其中80%是遗传疾病。罕见病普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段等现象,且药物往往不在医保体系中。

中国已有超过1600万的罕见病患者,每年新出生罕见病患者超过20万,但罕见病在临床的知晓度很低,能够得到明确诊断的患者不到40%。罕见病发展中心每年接受的患者咨询仅为84例。大量的中国患者求医过程艰难,平均确诊需要5年,平均诊断成本大于5万。

”孤儿药品“种少价格高

由于罕见病患者人数较少,很多病还存在无药可治疗的现象,而即使有的药品被研发出来了,也因为”孤儿药“需求较少,药企要想通过销售利润覆盖研发和上市成本,并获得较好的回报,往往会利用专利保护将药物单价定得很高。

以黏多糖药物Aldurazyme为例,按照其上市价格,每个患者每年的药物花费至少要200万元,这让患者望药兴叹。

故,对于国内罕见病患者而言,鼓励药企加大对罕见病的研发和国家将”孤儿药“纳入医保才是关键。

全国人大代表孙兆奇自2006年起就坚持提交罕见病相关议案和建议。在他看来,要改变国内“孤儿药”研发乏力的状况,就必须通过专项立法予以政策倾斜,“加快罕见病专项立法,是解决当前罕见病患者困境和‘孤儿药’研发滞后问题的最迫切需要”。以利好政策推动市场力量来解决“孤儿药”的研发和产出问题,也是很多专家学者的共同观点。

同时,有专家认为,如果高价“孤儿药”能够更进一步地纳入各地医保目录,减轻患者负担,有助于“孤儿药”获取更大的市场,对国内药企的研发也是一种巨大的激励。

在“2016年第五届中国罕见病高峰论坛”上,罕见病发展中心(CORD)主任黄如方先生作为主办方代表,在开幕式上正式发布《中国罕见病参考名录》。

《中国罕见病参考名录》共收录了147种罕见病。虽然这份参考名录不是官方的,可能还存在争议,但是却是最贴近中国罕见病群体需求的接地气名录。它的发布旨在为国家及各省市相关部门制定罕见病政策提供参考,为各方在罕见病的科研、诊治、药物研发及市场准入、医疗保障以及社会救助等方面提供优先参考。

全球“孤儿药”市场正处于快速增长阶段

医药市场研究机构EvaluatePharma发布的2015年“孤儿药”市场报告显示,当前全球“孤儿药”市场有着近12%的年增长率,相比之下,2015年上半年,全球普通药品市场增长率仅为5.9%。报告预测,到2020年,全球“孤儿药”销量将达到1780亿美元,“孤儿药”在所有处方药销量总额的占比有望超过20%。全球各大制药巨头也瞄准这一市场,以并购等方式扩大自己在“孤儿药”市场中的占有率。与此同时,我国国内药企生产的“孤儿药”却几乎都是仿制药,利润率与创新药差距巨大,导致我国药企难以在“孤儿药”市场中分得高利润,其创新能力和市场价值也受到了很大制约。

美国的”孤儿药“

相关研究文献显示,在1983年之前,美国的“孤儿药”研发同样举步维艰。转折点是美国1983年公布的《孤儿药法案》。2002年,美国《罕见病法案》出台,使罕见病研究有了明确的法律保障,罕见病研究基金也逐渐增加,使得美国“孤儿药”研制保障制度体系更加完善。当前,美国药企在“孤儿药”研发全过程享受临床研究奖助金经费支持和税收抵免政策,同时,药物上市后,可给予企业7年的市场独占期。自《孤儿药法案》颁布以来,美国“孤儿药”的注册申请数量大幅度提高。从1972年到1982年,只有10个“孤儿药”上市,从1983年到2015年,则有将近500个“孤儿药”上市,年销售额超过了400亿美元。同时,美国的“孤儿药”政策也引来世界多个国家和地区效仿。


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